我們已建立一個小分子藥物綜合研發平台，涵蓋戰略性靶點選擇、理性藥物設計及臨床開發。通過該平台，我們已開發多種擁有全球自主知識產權的候選藥物，解決未獲滿足的醫療需求。
癌症、病毒感染和自體免疫疾病
免疫系统需要维持有效免疫应答和避免附带损害之间的平衡。癌症的两大固有特征就是免疫和炎症，其标志性活动包括“避开免疫破坏”和“促肿瘤性炎症”。癌症人群中高达25%占比的癌症均是由感染或与感染相关的慢性炎症引起的。公司在研产品能够靶向调节关键的生物途径，为感染、炎症和癌症的患者提供治疗。
硒替代平台。這個平台利用合成化學方法，用硒原子替代藥物分子中的硫原子，創造專有技術優勢，並透過三種互相關聯的機制實現差異化藥物設計策略。首先，C-Se鍵（~1.98 Å）比 C-S鍵（~1.82 Å）長，有助於與靶蛋白結合口袋更精確的匹配，從而增強選擇性及親和力。硒原子比硫原子大且極化率更高，能夠與芳香族蛋白殘基（色氨酸、酪氨酸、苯丙氨酸）形成更強的色散相互作用、硫屬鍵及 π — 硫屬相互作用，從而增強結合親和力及靶點結合穩定性。此外，用硒替代硫通常會增加分子親脂性，促進改善膜滲透性（包括血腦屏障滲透）並增強口服生物利用度。其次，在某些結構中與C-S鍵相比，C-Se鍵對細胞色素P450等肝酶的氧化代謝具有更強的抵抗力，從而實現肝清除率降低、血漿半衰期延長以及潛在的更低給藥頻率及更穩定的血漿濃度。透過阻斷容易快速代謝的位點，硒替代透過更受控的途徑改變藥物代謝，提高生物利用度。
我們開發的人源化免疫系統平台是一個轉化引擎，降低我們腫瘤免疫學管線的風險。它彌合了傳統小鼠模型（缺乏功能性人類免疫系統）與人體臨床試驗之間的巨大鴻溝。該平台模擬體內人類腫瘤-免疫系統相互作用，對於新型免疫療法的臨床前評估至關重要。通過重現人類抗腫瘤免疫反應，該模型產生不可或缺的藥效學數據，用於驗證藥物機制、探索生物標誌物及耐藥性、評估療效及安全性，以及探索聯合治療策略。我們已開發一個基於人源 PBMC 移植的專有人源化小鼠腫瘤模型平台，解決傳統人源化模型在臨床前開發中評估腫瘤免疫療法時的關鍵局限性。
我們已建立基於疾病通路分析及臨床可轉化性評估的系統篩選框架。這使我們能夠識別在疾病調節網絡中發揮關鍵作用、具有高成藥性及先發市場潛力的創新靶點。我們的綜合藥物評估平台結合內部及外部資源，利用體外及體內 PK/PD建模、早期安全性預測系統、疾病動物模型驗證、藥效生物標誌物分析及臨床可行性評估。能夠系統評估候選分子的藥理活性、選擇性、藥代動力學特性及安全性，顯著提高從先導化合物發現到臨床前候選藥物選擇的效率及成功率。
